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Homologation progressive

Le cadre d'homologation progressive

Document de conception aux fins de discussion

pour l'atelier du 27 et 28 novembre

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Objectifs du document

Le présent document a été conçu comme un document de conception afin de présenter les enjeux et de susciter la discussion. Il offre un survol des concepts fondamentaux relevés par le projet d'homologation progressive en tant que première analyse à un nouveau cadre de réglementation pour les produits pharmaceutiques et les produits biologiques au Canada. Par conséquent, le présent document se veut un instrument pour appuyer les prémices de la discussion. Les responsables du projet d'homologation progressive ont choisi cette approche pour s'assurer de bien saisir les valeurs et les attentes principales avant de se tourner vers une explication plus détaillée. Cependant, reconnaissant que la réglementation des médicaments entraîne une multitude de questions complexes, nous avons préparé des documents de discussion accessoires qui traitent plus en détail de certains points précis. Ceux-ci serviront à fournir des renseignements généraux et, dans la mesure du possible, le contexte international de même que les meilleures pratiques réglementaires courantes pour chaque point traité.

Table des matières

1 Aperçu

2 Comment nous sommes arrivés à la situation actuelle - le passé et le présent comme catalyseur du changement

2.1 Le passé
2.2 Le système actuel

3 Contextes changeants du système de réglementation pharmaceutique

4 Le cadre d'homologation progressive

4.1 Cycle de vie du produit et des connaissances
4.2 Cycle réglementaire fondé sur des preuves
4.3 Bonne planification dans tout le cycle de réglementation
4.4 Responsabilisation

5 Consultations, mise en œuvre et gestion du changement

6 Conclusion

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1 Aperçu

Santé Canada élabore le cadre d'homologation progressive dans le but d'établir un système de réglementation pharmaceutique pour l'avenir. Ce cadre englobera le règlement sur les produits pharmaceutiques et les produits biologiques, y compris les produits sur ordonnance et ceux vendus sans ordonnance. Le cadre d'homologation progressive fait partie du plan de renouveau de Santé Canada qui consiste à moderniser la réglementation des produits de la santé et des aliments. Pour plus d'informations sur le plan de renouveau, veuillez consulter le site web de Santé Canada au http://www.hc-sc.gc.ca/ahc-asc/branch-dirgen/hpfb-dgpsa/blueprint-plan/index-fra.php.

Depuis quelque temps déjà au Canada, le rôle dominant du gouvernement fédéral dans la réglementation des médicaments a été de s'assurer de protéger le public contre les tragédies attribuables aux médicaments, comme celles vécues dans les années 1960 en raison de l'usage de la thalidomide ¹. Le tort causé par la thalidomide a fait ressortir la nécessité d'établir un système qui pourrait tenir compte du fait que les médicaments comportent des risques même lorsqu'ils sont salutaires et que, dans certains cas, le risque dépasse les avantages d'utilisation du médicament. Le cadre de réglementation de l'époque portait principalement sur l'interdiction de la vente de médicaments jusqu'à ce qu'ils aient été attentivement examinés.

Nous sommes aujourd'hui conscients que, bien que l'évaluation traditionnelle préalable à la mise en marché d'un médicament ait fonctionné de façon fiable comme système pendant un grand nombre d'années, elle ne cerne pas tous les renseignements importants au sujet des avantages et des risques liés à l'utilisation du médicament. La capacité scientifique et réglementaire d'établir si un médicament est efficace ou non et d'en déterminer les risques est rendue compliquée au point où cette capacité est devenue un domaine en soi, tout comme les méthodes et les instruments utilisés pour contrôler les médicaments et gérer les risques une fois le médicament mis en marché. Bien que la communauté médicale et scientifique au sein de Santé Canada ait suivi l'évolution et ait adopté un grand nombre des meilleures pratiques internationales pour l'examen des médicaments au cours des années, la réglementation pouvant soutenir ces pratiques n'a pas été mise à jour. Comme ces développements ont dépassé l'ancien cadre, de nombreuses limitations sont apparues dans la structure réglementaire, et un grand nombre d'entre elles ont soulevé des questions fondamentales quant au rôle de Santé Canada dans la réglementation des médicaments.

Le rôle de Santé Canada a véritablement évolué du rôle traditionnel de «protecteur du public» qu'il était à l'époque pour inclure des rôles tels que ceux de fournisseur d'information et de gestionnaire des risques. Ces rôles valent la peine d'être explorés, particulièrement parce que les patients semblent exiger une plus grande autonomie lorsque vient le temps de choisir des médicaments, y compris le choix d'un niveau de risque qui semble acceptable selon eux. Les efforts pour préciser les rôles que doit jouer Santé Canada et la façon dont ceux-ci pourraient être harmonisés, se poursuivront grâce à une compréhension plus harmonieuse des rôles des autres intervenants au sein du système de soins de santé. Des consultations sur le cadre d'homologation progressive nous permettront d'accomplir cette exploration en détail. En plus de l'autorité fédérale de réglementation, les autres décideurs dans le système de santé incluent les gouvernements provinciaux et territoriaux, les fabricants, les chercheurs, les professionels de la santé, les soignants, les patients et les consommateurs.

Nouveau cadre d'homologation progressive

• Approche axée sur le cycle de vie et fondée sur des preuves
• Bonne planification
• Responsabilité

Le concept au cœur de l'homologation progressive veut que, au fil du temps, une progression se produise en ce qui a trait aux connaissances à l'égard d'un médicament. L'objectif de ce nouveau cadre consiste à relever les occasions dans le cadre de cette progression pendant toute la durée du cycle de vie d'un médicament, plutôt que de se concentrer principalement sur l'évaluation préalable à la mise en marché. Ce concept représente un changement fondamental par rapport à l'idée que la mise à l'essai préalable à la vente d'un médicament garantit son innocuité et son efficacité. Le nouveau cadre proposé veut qu'un médicament soit évalué pendant toute la durée de son cycle de vie pour en établir son profil avantage-risque.

Le cadre a pour but d'appuyer le processus décisionnel fondé sur des preuves. Non seulement les décisions réglementaires principales tout au long du cycle de vie d'un médicament seront justifiées par des preuves, il en sera de même pour les choix au plan de la politique à établir pour tous les aspects du cadre, y compris l'évaluation de la façon dont le cadre atteint ses objectifs.

Une bonne planification signifie plus qu'une prévisibilité en matière de réglementation en ce qui concerne les nouveaux développements scientifiques et technologiques. Il est suggéré d'intégrer la planification à chaque étape viable du processus de réglementation, ce qui tiendrait compte d'une approche proactive à la gestion des questions à la fois prévues et inattendues. Dès le début du cycle réglementaire, Santé Canada peut faire une utilisation plus judicieuse de ses ressources scientifiques et de réglementation, par exemple, en s'entendant avec un fabricant sur la période à laquelle se tiendra une demande d'approbation réglementaire et les données qui feront partie de cette demande. Une planification et une évaluation précoces des méthodes et des protocoles d'essai clinique pourraient réduire le nombre d'essais qui produisent des résultats peu concluants ou non pertinents d'un point de vue réglementaire. La planification d'activités post-commercialisation, y compris les études, la surveillance de l'efficacité, la surveillance de l'innocuité et la gestion des risques, deviendrait nécessaire à la demande préalable à la mise en marché. Ainsi, les attentes relatives à la détermination et à la gestion des bienfaits et des risques d'utilisation des médicaments seraient établies avant la commercialisation pour chaque médicament. De même, la planification pour faire face aux changements dans la fabrication, afin de tirer profit d'une gamme de paramètres approuvés au préalable, réduirait les demandes non nécessaires tout en garantissant qu'un médicament demeure d'une qualité de fabrication supérieure au cours de son cycle de vie.

Les critères pris en compte présentement pour vérifier, à un moment donné (période de l'homologation) qu'un médicament est sécuritaire et efficace par l'entremise d'études traditionnellement acceptées seraient par conséquent ré-évalués dans le nouveau cadre. Les nouveaux critères reflèteraient vraisemblablement mieux les points à examiner pour l'homologation d'un médicament, à savoir qu'un profil avantages-risques favorable a été établi en se fondant sur des preuves suffisantes, qu'une qualité de fabrication supérieure a été démontrée et qu'un plan de gestion du cycle de vie suffisant a été déposé par le fabricant afin de permettre l'arrivée du médicament sur le marché.

La responsabilité est rattachée à tous les aspects du cadre. Ce cadre tiendra compte de l'exigence continue de justifier la commercialisation d'un médicament, qui est la responsabilité fondamentale de Santé Canada et des fabricants de médicaments. Les mécanismes précis de responsabilisation dans le nouveau cadre comprennent la capacité d'établir des obligations lors de l'attribution d'un permis de commercialisation initiale, de sorte que, par exemple, certains engagements du manufacturier ou d'autres études doivent être terminés. Santé Canada sera responsable de déterminer clairement et publiquement la raison de l'homologation d'un médicament aux fins de commercialisation ou de modifications ultérieures significatives à un permis, y compris son retrait. Nous pourrions avoir besoin de meilleurs renseignements sur les médicaments afin que, de concert avec les fabricants, nous puissions continuer à évaluer un médicament à la suite de sa mise en marché initiale. Un cadre de responsabilité général devrait être présenté sous forme d'examens périodiques obligatoires bien structurés du cadre en soi, de sorte qu'une évaluation continue puisse être effectuée afin de connaître le fonctionnement du nouveau système. Cela permettrait au cadre de demeurer actuel au fil du temps.

Le cadre d'homologation progressive représente une occasion pour apporter du changement. Dans cette optique, le présent document fournit également une articulation précoce des méthodes au moyen desquelles nous voulons aborder la gestion des changements.

2 Comment nous sommes arrivés à la situation actuelle - le passé et le présent comme catalyseur du changement

L'établissement d'un système de réglementation des médicaments pour l'avenir exige d'avoir une compréhension du cadre de réglementation passé et actuel.

2.1 Le passé

Au Canada, l'histoire de la surveillance fédérale des aliments et drogues est antérieure à la Confédération. Cependant, pendant de nombreuses années ce rôle a été grandement limité à s'assurer que les aliments et les drogues n'étaient pas falsifiés de façon significative. La formule et le degré de pureté des médicaments faisaient partie de la pharmacopée britannique et américaine. Ce n'est qu'au dépôt de la Loi sur la fabrication des médicaments sans ordonnance ou les médicaments brevetés en 1909 que la législation a prévu l'homologation des médicaments, réservée à cette période aux médicaments à formule secrète, non inclus dans la pharmacopée, emballés pour usage interne. La première loi ne fournissait aucun contrôle sur la publicité; il s'agissait cependant d'un préambule à la protection du public contre l'utilisation d'un grand nombre de médicaments qui étaient dangereux à consommer sans surveillance médicale.

Peu de temps après la création du ministère de la Santé en 1919, la Loi sur les aliments et drogues a été adoptée en 1920. Vers la fin des années 1920, les dispositions de la Loi étaient en vigueur et permettaient l'homologation de certains médicaments, établissant les exigences telles que les procédures relatives à l'inspection, les qualifications du personnel et les méthodes utilisées pour évaluer la fabrication des médicaments homologués. La délivrance et la continuation d'un permis étaient accordées à condition qu'une inspection de l'établissement soit effectuée avant l'obtention d'un permis et au moins une fois par année par la suite. Le numéro de permis du fabricant devait être visible sur l'étiquette de tous les médicaments homologués. Le Règlement en vertu de la Loi accordait au ministre le pouvoir d'annuler ou de suspendre un permis en raison de violation des exigences.

Une refonte importante du Règlement sur les aliments et drogues a eu lieu en 1947, donnant lieu au précurseur de la partie C (la partie traitant des médicaments) que l'on retrouve aujourd'hui. Encore une fois, en 1951, d'autres exigences importantes ont été présentées pour les nouveaux médicaments. En mettant l'accent sur l'innocuité, un fabricant devait soumettre une présentation de drogue nouvelle avant de mettre le médicament en marché.
Un avis de conformité aux règlements était remis au fabricant lorsqu'une présentation de drogue nouvelle acceptable était soumise. Cependant, ce n'est qu'en 1963, en réponse à la tragédie de la thalidomide, qu'une révision complète des règlements a eu lieu en vue de renforcer les pouvoirs de réglementation du Ministère. Entre autres, ces révisions ont marqué la première apparition d'une exigence supplémentaire s'adressant aux fabricants les pressant de présenter une preuve de l'efficacité lors de la demande d'un avis de conformité.

2.2 Le système actuel

La principale caractéristique du système canadien actuel est qu'il est axé sur les activités préalables à la mise en marché. Cela inclut l'autorisation des essais cliniques se produisant au Canada et la présentation de renseignements à Santé Canada au moyen d'une présentation de drogue nouvelle en vue d'établir si un médicament est sécuritaire, efficace et de qualité de fabrication supérieure. Il existe également des exigences quant à l'octroi de permis pour les établissements de fabrication, de même que pour les bonnes pratiques de fabrication, avec des pouvoirs afférents pour l'inspection ² .

La structure actuelle de développement et d'examen des médicaments est perçue comme étant ponctuelle. Un fabricant choisira initialement des molécules prometteuses et les fera passer par le processus de développement de médicaments - des études non cliniques (études in-vitro et étude expérimentale sur animal), et enfin des essais cliniques chez les humains. Un fabricant doit présenter une demande d'approbation à Santé Canada pour tout essai clinique se produisant au Canada.

Lorsque le fabricant croit avoir établi des preuves en ce qui concerne l'innocuité, l'efficacité et la qualité d'un médicament pour une indication précise (p. ex. le traitement, l'atténuation, la prévention ou le diagnostic d'une certaine maladie), il déposera une présentation de drogue nouvelle auprès de Santé Canada. Nous étudions les renseignements contenus dans la présentation pour nous assurer qu'ils sont conformes à la Loi sur les aliments et drogues et à son Règlement. Si nous arrivons à la conclusion que les renseignements fournis par le fabricant respectent les conditions d'utilisation proposées, nous émettons alors un avis de conformité. En plus d'émettre l'avis de conformité, nous approuvons également l'étiquetage du médicament. L'étiquetage comprend un document appelé une monographie, qui résume les renseignements scientifiques et médicaux sur un médicament en particulier afin qu'il puisse être utilisé de façon appropriée.

Dès que le fabricant a reçu un avis de conformité, il peut commercialiser un médicament au Canada pour un usage particulier (p. ex. pour le traitement des infections ou de la maladie d'Alzheimer). Un fabricant peut également présenter une demande afin que le médicament figure sur les différents formulaires pharmaceutiques partout au pays. Un médicament se trouvant sur un formulaire pharmaceutique sera admissible aux fins de remboursement, soit en tout ou en partie, par le plan de soins de santé (provincial, fédéral ou privé) qui gère ce formulaire.

Les fabricants doivent respecter un certain nombre d'obligations lorsque leur médicament a été mis en marché. Certaines des obligations sont : que les fabricants informent Santé Canada de toute réaction indésirable grave au médicament; qu'ils respectent les restrictions concernant la publicité énoncées dans la Loi et le Règlement; qu'is mettent à jour l'information relative à l'innocuité de leur(s) produit(s) et qu'ils maintiennent également la qualité de leur médicament selon les normes appropriées et enfin qu'ils présentent une autre demande d'autorisation à Santé Canada pour des changements importants à leur produit.

Santé Canada dispose d'un nombre limité d'outils pour garantir le respect continu des règlements une fois un médicament sur le marché, y compris l'inspection de conformité de fabrication et le retrait d'un médicament du marché pour des raisons de sécurité.

3 Contextes changeants du système de réglementation pharmaceutique

Le système de réglementation pharmaceutique actuel fait l'objet de pressions incessantes des forces extérieures; les attentes évoluent, les liens changent et le paysage mondial se transforme.

Jauger tout changement aux attentes du public. Les attentes du public constituent une partie importante du contexte de réglementation pharmaceutique. Des épisodes tels que les retraits des médicaments et les questions délicates au sujet de l'accès rapide aux nouveaux médicaments laissent entrevoir qu'il existe un écart entre les attentes du public et l'autorité de réglementer l'examen et la surveillance des médicaments. Les décisions basées sur l'ensemble de la population peuvent contrevenir à un choix individuel. Par exemple, le retrait du marché d'un médicament dû à des risques qui ne peuvent être gérés à l'échelle de la population, peut empêcher un individu d'y avoir accès. Étant donné que les besoins changent au fil du temps, nous voulons connaître la façon dont les attentes ont changé quant au rôle et à l'efficacité du système fédéral de réglementation pharmaceutique.

Réorienter l'activité réglementaire. Partout au monde, le centre d'intérêt des organismes de réglementation pharmaceutique change d'un cadre d'approbation avant la mise en marché à une approche plus souple, axée sur le cycle de vie. Nous mettons davantage l'accent sur la pharmacovigilance et la gestion des risques. De plus, les organismes de réglementation reconnaissent davantage que des situations exceptionnelles existent et doivent être abordées de manière fiable dans des cas où les médicaments servent aux affections graves mettant en danger la vie du malade, servent à soigner les maladies rares et sont utilisés lors de situations urgentes.

Changements technologiques et adaptation de la réglementation. Le caractère de plus en plus mondialisé de l'industrie pharmaceutique a eu des répercussions sur le développement et la réglementation des médicaments. La fabrication des médicaments se fait désormais dans un plus petit nombre d'installations, pour une exportation internationale à plus grande échelle, ce qui fait ressortir le besoin d'une meilleure harmonisation internationale des normes. Le caractère des essais cliniques change également; il devient de plus en plus international. On explore davantage les nouveaux plans et les nouvelles techniques d'essai. Un cadre réglementaire moderne doit prévoir et accueillir les changements de la technologie et de la méthodologie, tels qu'un plan d'essai adaptatif, l'utilisation des marqueurs de substitution et les développements de la pharmacogénétique.La nature changeante du traitement des maladies. Les changements vécus au sein de la relation traditionnelle patient/médecin prescripteur (y compris un flou entre la recherche clinique et la pratique clinique), le rôle du pharmacien dans les soins de santé et d'une attention accrue sur les soins auto-administrés et les produits de santé naturels sont également rattachés aux changements des attentes de la population quant au système de réglementation pharmaceutique. Un cadre moderne de réglementation des médicaments devrait reconnaître et gérer les changements actuels, être suffisamment souple pour accueillir les changements futurs dans la relation qui existe entre le professionnel de la santé et le patient.

4 Le cadre d'homologation progressive

Notre vision en est une d'un cadre de réglementation progressive pour les produits pharmaceutiques et biologiques, fondé sur une gestion solide de la science et des risques, qui soutient :

• l'accès à de nouveaux produits pharmaceutiques et biologiques prometteurs;
• la surveillance et la réévaluation continues de l'information sur l'innocuité, la qualité et l'efficacité des produits afin de permettre une évaluation adéquate des avantages et des risques et ce, pendant toute la durée du cycle de vie (c.-à-d. autant avant ou après la mise en marché).

Le thème central de l'homologation progressive s'appuie sur trois éléments.

1. Tous les médicaments ont des effets positifs et négatifs. Les effets positifs, appelés avantages, se produisent lorsqu'un médicament donne les résultats souhaités pour prévenir, traiter ou diagnostiquer une maladie. Les effets négatifs, ou risques, se produisent lorsqu'un médicament ne donne pas les résultats souhaités ou entraîne des effets indésirables. Un effet indésirable peut être un événement résolutif, comme des maux de tête ou un événement grave, qui peut être mortel, comme une crise cardiaque.
   
   
2. Les médicaments, à l'image d'autres produits, ont un cycle de vie. Ils sont conçus, développés, mis sur le marché, et par la suite retirés du marché ou remplacés par d'autres produits. Les connaissances et l'expérience acquises durant l'utilisation de ce médicament sont ensuite utilisées dans le développement de nouveaux produits.
   
   
3. La connaissance du degré d'efficacité d'un médicament, autant positif que négatif, augmente au courant du cycle de vie puisque de plus en plus de personnes utilisent le médicament. Par exemple, une nouvelle utilisation pour un médicament peut être découverte, et par le fait même, constitue un avantage potentiel. À l'inverse, une interaction avec un autre médicament peut être découverte et pourrait être un risque possible dans certaines situations.

Un cadre de réglementation bien conçu doit appuyer la collecte, l'analyse et le partage efficaces de renseignements au sujet des médicaments (données scientifiques fiables) afin de faire bon usage des médicaments (gestion judicieuse du risque). En concevant un nouveau cadre de réglementation, il faudra davantage que de nouveaux règlements; les composants additionnels du cadre devront comprendre des documents d'orientation, des processus et des pratiques.

Une structure moderne de réglementation favorisera la collecte initiale et continue, l'évaluation et le partage de renseignements sur le médicament pendant toute la durée du cycle de vie du produit. La progression de nos connaissances à l'égard des effets des médicaments sur le corps humain permet d'optimiser les effets positifs d'un médicament (les avantages d'un médicament) ainsi que de réduire et de gérer les effets négatifs (les risques). Les nouveaux renseignements peuvent être utilisés pour optimiser l'utilisation d'un médicament pour le bénéfice des patients. Il s'agit de l'objectif ultime du cadre d'homologation progressive.

4.1 Cycle de vie du produit et des connaissances

La figure 1 est un schéma qui fait ressortir les points critiques du cycle de vie d'un médicament et la façon dont un cadre de réglementation peut être conforme à ces jalons. Un cadre bien conçu permettra de reconnaître ces points critiques et de relier les phases entre ces points dans le but de soutenir la collecte, l'analyse et le partage des renseignements.

La partie supérieure du schéma commence avec le développement d'un médicament, qui incombe au fabricant. Les étapes préliminaires du développement d'un médicament comprennent son identification et sa description initiales. L'identification de molécules qui peuvent entrer dans la conception de médicaments se produit de différentes façons et est suivie d'essais non cliniques pour caractériser sa structure et son action. Les médicaments sont alors testés sur les cellules et les animaux pour comprendre la façon dont ils touchent les systèmes biologiques, pour commencer à déterminer les problèmes possibles et explorer la dose de médicament nécessaire afin d'entraîner un effet. La possibilité se présente, à ce stade, de connaître les plans des fabricants par rapport aux essais cliniques du nouveau médicament sur les humains. Cela permettrait à Santé Canada de mieux prévoir ce qui pourrait être présenté éventuellement comme demande d'application d'essais cliniques et, à la limite, comme présentation de drogue nouvelle.

Les essais menés chez les humains au Canada doivent être autorisés au moyen du dépôt d'une demande d'essai clinique auprès de Santé Canada. Les demandes d'essai clinique sont alors soumises individuellement et un commanditaire n'est pas tenu de présenter un plan complet de développement du médicament. Une image plus complète de la façon dont un essai clinique s'intègre au développement général d'un médicament permettrait de concevoir une approche plus exhaustive afin d'évaluer les essais cliniques et d'accroître la compréhension du médicament lorsque le fabricant soumet une présentation de drogue nouvelle aux fins d'examen.

La présentation de drogue nouvelle entraîne une charge de travail importante pour le fabricant lorsque vient le moment de développer un médicament avec l'intention de le commercialiser. La présentation comporte les renseignements scientifiques et cliniques qui ont été recueillis par le fabricant sur le médicament. Cette collecte de renseignements se traduit en une présentation qui comprend souvent des centaines de volumes. Santé Canada passe en revue ces renseignements avec comme objectif d'en arriver à une décision au sujet du profil avantages-risques d'un médicament. Un médicament doit avoir un profil avantages-risques positif pour être commercialisé. Cela signifie que pour l'utilisation prévue auprès de la population visée, la probabilité du médicament d'offrir un bienfait est supérieure à celle de causer des torts. Les torts peuvent être l'échec du traitement ou un événement indésirable. Les avantages et les risques sont des concepts intrinsèquement liés parce qu'aucun risque n'est acceptable en l'absence d'avantages.

Bien qu'une présentation de drogue nouvelle comprenne un grand nombre de renseignements, notre connaissance de la façon dont un médicament a un effet sur le corps humain s'avère très restreinte à ce moment-ci parce que le nombre de participants aux essais cliniques est limité. Certains événements indésirables ne sont pas souvent détectés pendant les essais cliniques parce qu'ils sont tellement rares. Les interactions avec les autres médicaments ne sont souvent pas décelées. Les effets à long terme d'un médicament peuvent ne pas être apparents au moment de la commercialisation. C'est la raison pour laquelle il est d'une très grande importance de recueillir et d'analyser les renseignements sur une base continue après la mise en marché du médicament. Ce n'est qu'après la mise en marché d'un médicament qu'un plus grand nombre de personnes seront exposées au médicament et que d'autres importants faits au sujet du médicament peuvent être établis. Il peut s'agir des données sur les avantages ou les risques. Les patients qui ne font pas partie des premiers essais cliniques, tels que les enfants ou les personnes âgées, peuvent être exposés au médicament et cela peut procurer d'autres renseignements importants sur la façon dont agit le médicament chez ces groupes. Parce que la quantité renseignements au sujet du médicament augmente au fil du temps, l'évaluation des avantages et des risques peut changer.

Les médicaments ne sont pas développés ou commercialisés toujours de la même façon. Certains types de médicaments spéciaux remplissent un créneau qui est celui de répondre à un besoin extraordinaire. L'information sur la façon dont agissent ces médicaments peut être encore plus limitée lorsque vient le temps de prendre une décision au sujet de leur autorisation de mise en marché. Ces médicaments peuvent être des médicaments qui traitent des maladies rares, des médicaments potentiels pour le traitement des cancers, des médicaments utilisés en cas d'urgence qui ne peuvent être testés sur les humains de façon conforme aux règles d'éthique et les médicaments fournis à titre humanitaire. Puisque les données sur ces médicaments peuvent être limitées, le concept des renseignements évolutifs est un facteur très important au moment de les réglementer. Un cadre moderne doit appuyer la collecte et l'analyse de données obtenues au moyen de l'utilisation de ces produits de sorte que leurs avantages et leurs risques peuvent toujours être évalués. Entreprendre cela pour les médicaments de besoin extraordinaire sera un défi ambitieux, mais ces médicaments jouent un rôle important au sein du système de soins de santé et doivent être abordés dans un nouveau cadre puisque les principes fondés sur la science fiable et la gestion des risques s'appliquent à tous les médicaments.

Au centre de la figure 1 se trouve une flèche qui représente la pharmacovigilance. La pharmacovigilance englobe la science et les activités ayant trait à la détection, à l'évaluation, à la compréhension et à la prévention des effets indésirables ou de tout autre problème lié aux médicaments. Dans le passé, on planifiait et pratiquait la pharmacovigilance après la mise en marché d'un médicament, d'habitude lorsque l'innocuité était mise en cause. La nouvelle approche à propos de la pharmacovigilance préconise une planification plus précoce dans la détection des effets indésirables et l'adoption de meilleures approches face à la gestion des risques, car elles peuvent entraîner de meilleurs soins pour les patients et un accès continu aux médicaments sans devoir sans cesse retirer un produit du marché. La planification en matière de pharmacovigilance et les activités de gestion des risques surviennent désormais plus tôt dans le cycle de vie des médicaments, dès l'étape des essais non cliniques. L'incorporation de ces éléments dans un cadre réglementaire se fait de façon progressive en ce sens qu'elle soutient la collecte et l'analyse systématiques de données importantes au sujet du médicament.

Les évaluations continues des nouvelles données sur un médicament peuvent profiter à tous les décideurs dans le système de santé, notamment les fabricants de médicaments, les autorités de réglementation, les bailleurs de fonds provinciaux et privés, les professionnels de la santé, les soignants et les patients. Les évaluations à jour et exactes peuvent servir pour répondre aux interrogations des décideurs, à savoir, ce qui suit.

• Devrait-on trouver un nouvel usage pour ce médicament?
• Le profil avantages-risques du médicament favorise-t-il sa mise en marché au Canada?
• Est-ce une thérapie économique pour notre régime d'assurance-maladie?
• Devrais-je prescrire ce médicament à mon patient?
• À quelle fréquence dois-je administrer ce médicament à mon enfant? Doit- il le prendre avec un repas?
• Quels sont les effets secondaires que je devrais connaître et que devrais-je faire à cet égard?

Tous les décideurs dans le système exercent des activités de gestion des risques, c'est-à-dire décider si un médicament répond aux exigences et surveiller la présence d'effets indésirables chez soi ou chez un proche. Ces activités sont améliorées lorsque les données fournies sont à jour et de haute qualité.

La communication efficace et opportune des nouvelles données constitue un élément important de l'approche du cycle de vie face à la réglementation des médicaments. En tant qu'autorité de réglementation, Santé Canada peut être au courant de nouvelles données avant tous les autres décideurs. La communication de cette information peut s'avérer difficile, car notre cadre réglementaire actuel offre très peu d'encadrement pour ces activités. Dans le contexte d'un cadre réglementaire moderne axé sur cette information, il faut offrir le soutien nécessaire pour permettre une communication efficace et opportune.

L'information concernant les médicaments peut être complexe. Elle doit être communiquée aux utilisateurs tels que les fabricants, les bailleurs de fonds, les professionnels de la santé, les soignants et les patients de telle sorte qu'ils puissent vraiment y avoir accès. Pour que les données et les évaluations les plus récentes améliorent le processus décisionnel, les personnes qui ont en besoin doivent les recevoir de façon à ce qu'elles leur soient utiles. Le cadre proposé est progressif en ce sens qu'il favorisera la participation des utilisateurs, notamment en ce qui concerne le partage et la communication de l'information, en reconnaissant que les besoins des divers utilisateurs sont différents.

Après qu'un médicament ait été mis sur le marché depuis un certain temps, les nouvelles données qui émergent peuvent indiquer que son profil avantages-risques n'est plus positif et qu'il doit être retiré du marché. Le médicament peut aussi disparaître du marché lorsque le fabricant décide de ne plus vendre le produit. Cependant, on peut se servir de l'information découlant de ces deux situations pour créer de nouveaux médicaments ou améliorer la consommation d'autres médicaments. Le cycle de vie du produit est donc intimement lié à son cycle de connaissances ainsi qu'à celui des autres médicaments.

4.2 Cycle réglementaire fondé sur des preuves

Les autorités de réglementation à travers le monde ont eu recours dans le passé à une norme de preuve scientifique généralement acceptée en ce qui a trait à l'efficacité clinique et à l'innocuité, ce qui assure le fondement scientifique pour évaluer les avantages et les risques avant d'accorder l'autorisation de commercialisation des produits pharmaceutiques. Cette norme exige des résultats positifs authentifiés provenant d'études adéquates, randomisées, contrôlées et confirmatives. Dans ce genre d'études, les patients, habituellement en grand nombre, sont affectés au hasard à des groupes de traitement. Ils seront exposés ou non exposés au médicament faisant l'objet d'un essai dans des conditions de consommation qui traduisent celles qui existent une fois le médicament sur le marché, même si tous les patients reçoivent les mêmes soins au cours de l'essai. Cette conception de l'essai a été acceptée au cours des dernières décennies comme étant déterminante pour réduire au minimum l'incertitude régnant autour de l'efficacité d'un médicament ainsi que celle régnant autour des questions d'innocuité les plus courantes. Ce genre d'études ont également fourni la base d'extrapolation initiale des résultats à la population en général et pour communiquer l'information au moyen de l'étiquetage du produit. Cette conception de l'essai rejoint également des aspects fondamentaux de la « méthode scientifique » où il s'agit de tester objectivement et rigoureusement la cause et l'effet, autrement dit de démontrer sans faille qu'un effet (positif ou négatif) observé parmi la population étudiée est causé par le médicament mis à l'essai.

Les avantages-risques sont fondés sur la preuve scientifique d'innocuité et d'efficacité, mais ils englobent un éventail plus large de preuves concernant les circonstances concourantes, y compris l'efficacité. Les grandes questions qui peuvent être prises en compte dans l'évaluation des avantages-risques et offrir une perspective plus complète sur l'utilisation possible d'un médicament, allant au-delà de l'innocuité et de l'efficacité de base, peuvent inclure les facteurs ci-après.

• L'accessibilité et le rendement des autres thérapies.
• Les contextes de pratique clinique au pays et à l'étranger (par exemple, les normes et les réalités de pratique clinique, les attentes cliniques face au produit, le statut réglementaire à l'étranger et les conditions d'utilisation dans ces pays).
• les modes d'utilisation anticipés qui peuvent aller au-delà des conditions d'utilisation étudiées dans des essais avant la mise en marché, y compris la durée, les populations ciblées dans le monde réel, les modes d'emploi et la posologie.
• la capacité de gestion des risques anticipée, y compris les répercussions thérapeutiques potentielles des incertitudes restantes par rapport au médicament.

  

À l'heure actuelle, nous incorporons l'information au sujet d'un bon nombre de ces facteurs en évaluant les médicaments dans des contextes avant et après la mise en marché. Bien que des méthodologies aient été mises au point pour l'évaluation avantages-risques, on ne compte aucune norme ou processus nationaux ou internationaux généralement acceptés. Compte tenu de l'actuel seuil canadien de réglementation dépendant étroitement de considérations sur l'innocuité et l'efficacité, l'évaluation des avantages et des risques n'est pas explicitement bien appuyée. Cela a inévitablement contribué à la critique de la part du public de l'approche «boîte noire» de l'autorité de réglementation face à la réglementation des médicaments. Nous pensons également entendre que cette absence de méthode acceptée pour l'évaluation des avantages-risques nuit au processus décisionnel de la part des autres intervenants dans le système, notamment les cliniciens, les patients et les gestionnaires des régimes d'assurance-médicaments.

Nous proposons que la nouvelle norme continue d'exiger des preuves substantielles d'innocuité, d'efficacité et de qualité et qu'elle incorpore également d'autres genres de preuves, permettant ainsi une évaluation complète d'avantages-risques. La nouvelle norme demeurerait fondée sur la preuve tout en offrant la souplesse d'accueillir les considérations globales des décideurs concernant l'acceptabilité initiale et continue des médicaments destinés au marché. Un tel recentrage servirait à clarifier le processus décisionnel, en autant que les méthodes, les raisons d'être et les principes sont clairement énoncés et largement accessibles. L'officialisation de l'application des concepts avantages-risques à la norme d'homologation avant et après la commercialisation du médicament produirait une seule norme stable, en accord avec l'approche du cycle de vie à la réglementation du médicament.

En présentant ces modifications, nous prévoyons maintenir la démonstration d'efficacité, d'innocuité et de qualité des conditions d'utilisation (p. ex. les modes d'emploi autorisés, la population ciblée, la posologie, la durée d'utilisation) comme exigences de base pour l'autorisation initiale de commercialisation. Il s'agit d'une approche connue et valable. Il sera important, cependant, de préciser que les preuves d'innocuité au moment de l'autorisation initiale de commercialisation seront limitées aux effets indésirables d'un médicament les plus courantes. À ces éléments de base pourrait se superposer une exigence plus générale en faveur d'un profil avantages-risques favorable au médicament fondé sur la preuve. Si le profil du médicament n'est pas clair, en ce sens que les avantages ne l'emportent pas sur les risques, une autre décision fondée sur la preuve relative aux répercussions de l'autorisation de la commercialisation pourrait tenir compte de facteurs plus larges sur le plan sociétal, éthique et de la santé publique.

Par conséquent, on prévoit que les éléments d'avantages-risques et de preuve qui soutiendraient la norme d'autorisation initiale se classeraient en deux catégories.

1. Les renseignements sur les facteurs avantages-risques relatifs au produit qui mettent en contexte la preuve ayant trait à l'innocuité, à l'efficacité et à la qualité, déjà décrites ci-dessus.
2. 
   
3. Les renseignements sur d'autres facteurs avantages-risques importants en contexte. Ces facteurs pourraient porter sur :
   • les facteurs de santé publique ou de santé individuelle, tels qu'ils sont établis par les décideurs responsables de la réglementation ou d'autres décideurs potentiels;
   • l'acceptation du risque

     

Bref, dans les conditions proposées, la norme régissant l'autorisation initiale exigerait un profil avantages-risques favorable fondé sur la preuve pour la personne faisant usage des produits pharmaceutiques.

En accord avec l'approche proposée du cycle de vie, le maintien de l'autorisation de commercialisation pourrait exiger continuellement un profil avantages-risques favorable pour les conditions d'usage autorisées pendant toute la durée de vie du produit. Le profil avantages-risques favorable se fonderait sur les mêmes éléments requis pour l'autorisation de commercialisation initiale avec quelques ajouts possibles, c'est-à-dire une preuve substantielle d'efficacité, d'innocuité et de qualité, une preuve substantielle témoignant d'un profil avantages-risques global favorable à l'égard du produit et une preuve faisant état d'autres facteurs avantages-risques importants en ce qui a trait aux répercussions de l'autorisation de commercialisation sur les décideurs extérieurs.

Lorsqu'un fabricant envisage de s'éloigner de l'exigence de base en termes de preuve substantielle d'efficacité et d'innocuité pour autorisation de commercialisation initiale, une approche plus souple à l'égard de la preuve d'efficacité et d'innocuité sous-jacente est envisagée lorsque la raison est convaincante. Même si l'exigence réglementaire préconisant un profil avantages-risques favorable pour l'utilisation du produit pharmaceutique dans les conditions proposées demeurerait, les exigences initiales quant à la preuve substantielle d'efficacité et d'innocuité peuvent être contrebalancées par d'autres preuves importantes liées aux facteurs avantages-risques contextuelles. Par exemple, les avantages possibles de mettre le médicament sur le marché devront l'emporter sur l'incertitude relativement croissante concernant l'innocuité et l'efficacité.

Il doit exister un processus fiable et transparent pour permettre une telle dérogation, en s'assurant que les autres incertitudes concernant les preuves d'efficacité et d'innocuité soient résolues par la collecte de preuves supplémentaires lorsque le produit est sur le marché. Il convient de signaler que l'exigence en matière de preuve substantielle de la qualité de fabrication d'un produit au moment de l'autorisation de commercialisation initiale demeurerait intacte en ce qui concerne les produits envisagés pour un «éloignement souple» ou une dérogation par rapport aux normes de preuve normales, car les produits de piètre qualité de fabrication ne peuvent fournir aucune assurance d'efficacité et d'innocuité.

Une bonne planification s'avère cruciale pour l'utilisation fructueuse de cette voie souple de dérogation, en faisant intervenir préférablement un éventail plus large de décideurs que n'autorise la norme actuellement. Un tel processus fondé sur la preuve permettra de veiller à ce que les normes régissant l'autorisation de commercialisation ne s'affaiblissent pas au fil du temps.

La voie souple de dérogation permettrait de s'attaquer à la question des nouvelles techniques et stratégies dans le dépistage de maladies ciblées, de l'élaboration des produits pharmaceutiques (y compris l'utilisation de marqueurs de substitution comme événements cibles d'étude) ainsi que de la collecte et de l'analyse de données (p. ex. la conception d'essais adaptés). Ces méthodologies évoluent rapidement et sont prometteuses, mais restent à être validées. Le but visé consiste à avoir suffisamment de souplesse pour atteindre la norme de preuve acceptée en matière d'innocuité et d'efficacité des médicaments dont les facteurs avantages-risques sont exceptionnels de sorte que :

• les meilleures méthodes et techniques éprouvées concernant la collecte de cette preuve puissent être acceptées tout au long du cycle de vie et au fur et à mesure que les technologies d'élaboration des produits pharmaceutiques s'affinent;
• la nature globale de l'élaboration et de la réglementation des médicaments puisse être prise en compte;
• les décideurs canadiens cruciaux puissent exercer une influence réelle sur le processus.

Des appels fusant de toutes parts ont été entendus en faveur d'une participation plus grande des décideurs à l'extérieur de l'autorité fédérale de réglementation et de l'industrie dans le processus de réglementation des produits pharmaceutiques. L'inclusion dans la norme d'homologation des concepts avantages-risques dont la perspective est plus large que les concepts d'efficacité et d'innocuité de base offrirait un forum légitime pour la participation d'une série de décideurs importants aux processus de planification et de prise de décision au sujet des médicaments qui recherchent une dérogation souple. Ce genre de participation plus large aborderait aussi la nécessité d'une plus grande transparence dans la réglementation des médicaments.

4.3 Bonne planification dans tout le cycle de réglementation

La bonne planification constitue une approche bien structurée et stratégique à la production et à l'échange d'information dans tout le cycle de vie de la réglementation. Elle pourrait :

• améliorer l'accès opportun aux médicaments bénéfiques pour les Canadiens et les Canadiennes à la suite de meilleures stratégies rationalisées d'élaboration et de réglementation de médicaments;
• assurer la collecte systématique de données utiles tout au long du cycle de vie;
• augmenter l'efficacité dans la stratégie d'élaboration des médicaments de l'industrie;
• optimiser la gestion des ressources;
• diminuer la tenue d'essais cliniques mal conçus, réduisant ainsi les difficultés d'interprétation scientifique des résultats au moment de la présentation.

Dans le passé, une approche planifiée faisait défaut dans les étapes initiales du cycle de réglementation, ce qui avait pour effet que, très tard dans le processus, on pouvait parfois découvrir de nombreuses années d'étude insatisfaisantes. De plus, seule une planification limitée des activités de gestion des risques a eu lieu.

Une bonne planification sera essentielle pour indiquer la voie à suivre en ce qui concerne tous les nouveaux produits pharmaceutiques. Nous voulons permettre la planification dès les premières étapes de l'élaboration des produits pharmaceutiques afin de réduire les incertitudes à l'égard de ce qui doit être déposé auprès de Santé Canada afin de solliciter et de maintenir l'autorisation de commercialisation.

La planification dans cette première étape sera d'une importance capitale pour les fabricants qui demandent une dérogation aux normes habituelles initiales de preuve d'innocuité et d'efficacité en vue d'établir un profil avantages-risques. Ces dérogations doivent être bien justifiées en mettant en place un processus fiable et transparent qui incorporera un niveau approprié d'examen.

Ce domaine exige un niveau élevé d'examen puisque, en fait, cela revient à démontrer à quel point un médicament possède un profil avantages-risques acceptable en ayant recours à de nouvelles méthodes qui, en général, ne sont pas validées dans la même mesure que les méthodes traditionnelles. Certains des avantages de ces nouvelles approches peuvent inclure un accès préalable au marché ou contourner le problème de ne pas pouvoir démontrer l'innocuité et l'efficacité d'un médicament (p. ex. devant la présence d'une petite population de patients). Toutefois, les difficultés qui émergent sont considérables. L'une des préoccupations majeures est que l'homologation initiale reposant sur un ensemble de données plus limité ou non traditionnel augmente l'incertitude à propos de l'innocuité. Assurer plus de certitude pour ce qui est de l'innocuité après la mise en marché du produit constitue une tâche difficile.

Même si cela peut paraître facile de continuer à recueillir des données fiables une fois le médicament mis sur le marché, c'est un domaine que l'on commence tout juste à explorer. L'éthique et la logistique concernant la participation des patients aux études requises en vue de confirmer l'efficacité et l'innocuité dans des contextes après vente, par exemple, présentent de véritables difficultés. Pourquoi les patients devraient-ils participer à un essai contrôlé d'un médicament dont la commercialisation a déjà été autorisée lorsqu'ils risquent de ne pas recevoir le médicament? Est-ce moral de laisser entendre que les patients (dans bien des cas, très malades) devraient participer à des essais placebo contrôlés lorsque le médicament est déjà sur le marché? Pourquoi les patients devraient se soumettre à des conditions expérimentales si l'homologation suggère que l'incertitude entourant les avantages et les risques a été résolue?

Pour ce qui est du véritable statut d'une approbation de commercialisation, d'autres difficultés existent lorsqu'il reste encore beaucoup à confirmer au sujet du profil avantages-risques. Les contribuables provinciaux paient-ils pour le médicament à ces étapes initiales? De quel genre de motifs ont-ils besoin pour justifier le fait qu'ils paient?

L'approche proposée pour gérer les choix relatifs aux dérogations souples découlant de la démonstration acceptée de l'innocuité et de l'efficacité consiste à faire intervenir des experts et des décideurs clés dans le processus de planification. Cela pourrait se faire en établissant un organisme délibérant avant la présentation dont le mandat consisterait à déterminer :

• si un médicament ou une catégorie de médicaments convient à une approche souple;
• le genre d'études acceptables pour répondre aux normes de preuve en matière de quantité et de qualité en ce qui concerne l'autorisation de commercialisation initiale;
• les plans qui assureraient une accumulation fiable de renseignements nécessaires sur la pertinence, l'efficacité et l'innocuité et qui permettraient une évaluation des avantages-risques tout au long du cycle de vie.

Cet organisme représenterait une vaste gamme d'expertise et de perspectives outre celles de Santé Canada, notamment des experts cliniciens, des scientifiques, des représentants de groupes de patients, des représentants de l'industrie, des experts du système de soins de santé, des gestionnaires des régimes d'assurance-médicaments et des éthiciens. Les décisions prises par cet organisme concerneraient uniquement les médicaments pour lesquels on envisage une approche souple. Elles seraient prises au début du processus, théoriquement avant que les fabricants ne mènent des études. Cette approche accorderait une souplesse fondée sur la preuve au fil du temps et à mesure que la science de l'élaboration des médicaments évolue.

Il y aura beaucoup de planification, à la fois dans le cas où une entreprise pharmaceutique mène des études traditionnelles et dans le cas où un fabricant s'éloigne de la norme au tout début du processus. La planification sera également une mesure touchant le cycle de vie complet du médicament.

Pour tous les produits pharmaceutiques, on exigera de déposer un plan de gestion du cycle de vie. Ces plans pourraient inclure :

• toute autre étude prévue, y compris les essais cliniques contrôlés, les études d'efficacité;
• toute nouvelle indication prévue;
• un plan d'enquête pédiatrique;
• une stratégie complète de gestion des risques, l'incorporation de la planification de la pharmacovigilance, l'atténuation des risques, des rapports sur l'innocuité et la communication des risques;
• une stratégie complète de gestion de la qualité pendant tout le cycle de vie, y compris des gammes de paramètres d'approbation préalable à l'intérieur desquels un fabricant pourrait apporter des changements au produit sans devoir faire de présentation.

Ces plans seraient classés et examinés avant que le médicament ne reçoive d'autorisation de commercialisation. Ils seraient soumis à une mise à jour, le cas échéant, au fur et à mesure que les connaissances sur le médicament évoluent.

4.4 Responsabilisation

Dans un cadre d'homologation progressive, la responsabilisation sera définie comme une exigence continue pour justifier les décisions prises par Santé Canada et l'industrie au sujet des médicaments. Cela inclut les décisions concernant les essais cliniques, les autorisations de commercialisation, l'étiquetage et les activités après vente. C'est la responsabilité sous-jacente de Santé Canada et des fabricants pharmaceutiques.

Des mécanismes précis pour garantir la responsabilisation s'étaleront sur tout le cycle de vie. Dès les premières étapes du cycle, il faudrait un organisme délibérant avant la présentation, tel qu'il a été proposé, qui puisse établir les médicaments admissibles à une dérogation des normes traditionnelles et rendre une justification claire de l'acceptation ou du refus. Parallèlement, l'organisme justifierait toutes les décisions concernant la quantité et la qualité de la preuve pour autoriser la commercialisation initiale. Cette démarche serait en accord avec l'exigence générale à laquelle est soumis Santé Canada et selon laquelle le Ministère doit énoncer clairement la base sur laquelle se fonde toute décision de réglementation dans le cycle de vie, y compris toutes les conditions établies par l'autorisation de commercialisation.

La capacité de fixer des conditions dès l'autorisation de commercialisation permettrait de mettre en vigueur une panoplie de responsabilités. Par exemple, la condition établissant qu'une étude après vente doit avoir lieu et qu'elle doit être examinée dans un délai précis garantirait qu'il y aurait une justification continue pour la commercialisation du médicament.

La responsabilisation à un niveau bien différent serait également souhaitable afin de s'assurer que le cadre comme tel demeure contemporain et justifié. Un examen périodique du cadre pourrait être requis, afin de mener une évaluation continue sur le fonctionnement du nouveau système.

5 Consultations, mise en œuvre et gestion du changement

L'élaboration d'un cadre d'homologation progressive offre à Santé Canada la chance unique de profiter de la connaissance et de l'expérience actuelles des personnes qui prennent des décisions au sujet des médicaments. Ces décideurs apportent leur propre ensemble de valeurs, de besoins, de perspectives et de connaissances qu'ils utilisent lorsqu'ils prennent des décisions au sujet des médicaments, et Santé Canada reconnaît que tous les décideurs ont des contributions précieuses à faire pour créer le cadre. Ces décideurs incluent Santé Canada, les fabricants, les provinces et les territoires, les professionnels de la santé, les soignants et les patients.

Par exemple, lorsque Santé Canada examine une présentation de drogue nouvelle pour en arriver à une décision à savoir si le médicament doit être mis sur le marché, nous menons une évaluation avantages-risques à partir d'une perspective basée sur l'ensemble de la population. Nous utilisons l'information dans la présentation de drogue nouvelle pour répondre à la question suivante : « Pour bien des gens, les avantages de ce médicament l'emporteront-ils sur les risques? » Les professionnels de la santé qui effectuent des ordonnances se posent une question différente lorsqu'ils mènent une évaluation avantages-risques pour un patient en particulier, à savoir : « Ce médicament profitera-t-il à ce patient en particulier, vu ses besoins bien précis? »

L'approche de Santé Canada face à l'établissement du nouveau cadre comprend un engagement délibéré et précoce avec les autres décideurs, les informant de l'initiative et sollicitant leur opinion. L'intention est de mener des consultations de manière continue accompagnées de bien des occasions de formuler des commentaires. Nous croyons que cela contribuera à créer un système véritablement moderne et progressif de réglementation des médicaments qui répondra aux besoins des Canadiens et Canadiennes.

La mise en œuvre d'un cadre d'homologation progressive nécessitera une vaste planification et coordination, car elle pourrait signifier des changements importants de la façon dont Santé Canada reçoit et évalue les renseignements concernant les médicaments tout au long du cycle de vie du produit et sur la façon dont le Ministère y répond.

Le nouveau cadre pourrait continuer à offrir un soutien en matière de réglementation pour bon nombre d'activités que nous menons actuellement, mais la gamme de nos responsabilités pourrait s'étendre. Pour appliquer efficacement un changement de si grande envergure, une analyse attentive des répercussions sur tous les décideurs s'impose.

Nous proposons également la création précoce d'un plan de mise en œuvre, qui inclut une stratégie de gestion du changement. Le but du plan de mise en œuvre et de la stratégie de gestion du changement consiste à fournir un plan avec des étapes-clés pour la mise en application des nouveaux règlements et processus. La création de ce plan nécessitera une analyse minutieuse des répercussions sur les ressources de Santé Canada, l'industrie et d'autres décideurs touchés. Cette analyse des répercussions sur les ressources pourrait servir à identifier des options pour une approche graduelle et réfléchie de mise en œuvre.

Une analyse minutieuse des répercussions pourrait vouloir dire indiquer où il faudra de nouveaux processus et une nouvelle orientation. Les consultations et l'établissement de ces nouveaux processus et de cette nouvelle orientation exigeront une évaluation détaillée des répercussions sur les ressources.

La mise en œuvre d'une approche fondée sur le cycle de vie face à la réglementation des médicaments pourrait aussi vouloir dire une amélioration de l'expertise scientifique et médicale de Santé Canada. Les changements possibles au nouveau cadre de réglementation tels qu'une consultation préalable avec l'industrie avant la présentation de drogue nouvelle, l'examen des plans de pharmacovigilance et de gestion des risques et une réévaluation des renseignements sur les médicaments après une période de commercialisation initiale, pourraient exiger un investissement important de ressources humaines. Cela pourrait permettre qu'une masse critique d'experts soit établie et qu'elle demeure durable. Cela permettrait à Santé Canada de recruter et de maintenir en place des experts techniques hautement qualifiés.

Un aspect critique du plan de mise en œuvre s'avère une approche systématique face à l'adaptation au changement, connue sous le nom de gestion du changement. L'objectif d'une stratégie de gestion du changement consiste à dresser un plan graduel qui permettrait à Santé Canada, à l'industrie, aux bailleurs de fonds, aux professionnels des soins de santé, aux soignants et aux patients d'adopter les changements de façon positive à la suite de la mise en place du nouveau cadre.

La participation précoce des décideurs est cruciale pour assurer une gestion fructueuse du changement, y compris ceux qui se trouvent à l'intérieur comme à l'extérieur de Santé Canada. Elle crée des occasions de tenir des discussions continues avec des intervenants renseignés et engagés et leur contribution permettra de créer un cadre solide. La mise en œuvre d'un cadre de réglementation entièrement nouveau nécessitera des programmes de formation étendus s'adressant au personnel interne et de même que pour les parties externes telles que l'industrie.

6 Conclusion

Le projet d'homologation progressive vise à doter les Canadiens et les Canadiennes d'un système de réglementation qui favorise l'accès aux médicaments qui les aideront à maintenir et à améliorer leur santé. Nous proposons de réaliser ce projet en adoptant une approche de cycle de vie fondée sur la preuve qui comprendra une bonne planification et favorisera la responsabilisation afin que les décideurs dans l'ensemble du système de soins de santé puissent faire les choix les mieux éclairés possible en matière de médicaments.

Une approche de cycle de vie progressive face à la réglementation des médicaments reconnaît que des renseignements précieux continuent de s'accumuler au cours des années et qu'ils doivent être saisis et incorporés au processus de décisionnel, et ce, de manière bien planifiée et transparente.

Une véritable approche avantages-risques face à la réglementation des médicaments constitue une représentation plus fidèle de la réalité des processus et des facteurs qui influencent les décisions concernant la gestion et l'utilisation des médicaments. Les avantages et les risques ne peuvent être évalués séparément mais doivent l'être ensemble si l'on veut obtenir un aperçu global du médicament.

L'adoption de plans de gestion du cycle de vie pourrait intégrer les éléments de planification nécessaires à la saine gestion de médicaments sur l'ensemble de la preuve.

Les Canadiens et les Canadiennes ont maintenant l'occasion de travailler avec nous pour élaborer ce nouveau cadre.

1 La thalidomide était un sédatif, donné aux femmes enceintes à partir de 1959, qui s'est avéré efficace à combattre un grand nombre de symptômes associés aux nausées.
Ce médicament a été à l'origine de malformations chez les fœtus et a entraîné la mort de milliers de bébés au niveau international. Il a été retiré du marché canadien le 2 mars 1962.

2 Pour obtenir de plus amples renseignements sur le système fédéral d'examen des médicaments, reportez-vous à la publication de la Direction générale des produits de santé et des aliments (DGPSA) : L'accès aux produits thérapeutique : Le processus de réglementation au Canada.