Saine planification

• Consultation hâtive
• Planification des écarts relativement aux normes d'innocuité et d'efficacité
• Comité réuni préalablement à la présentation
• Planification de la gestion du cycle de vie entier

La saine planification de la mise au point et de la réglementation des médicaments exige une approche stratégique bien structurée de la production et de l'échange de renseignements pendant tout le cycle de vie de la réglementation. Un modèle amélioré de planification pourrait :

• améliorer l'acc s opportun aux médicaments avantageux pour les Canadiens par suite de la rationalisation de la mise au point des médicaments et des stratégies de réglementation;
  
  
• assurer la cueillette systématique de données utiles pendant tout le cycle de vie du médicament;
  
  
• accroître, pour l'industrie, les efficiences de la stratégie de mise au point des médicaments;
  
  
• optimiser la gestion des ressources;
  
  
• réduire l'occurrence des essais cliniques réduisant d'autant les difficultés d'interprétation des résultats lors de l'étude.

Consultation hâtive

Il manque aux stades initiaux de la démarche de réglementation une approche planifiée, ce qui a parfois eu pour conséquence que des années d'études ont été jugées insatisfaisantes vers la fin de la démarche d'examen. Il n'y a eu jusqu'ici que peu de planification des activités de gestion des risques. La saine planification devrait débuter dès les premières étapes de la mise au point des médicaments afin de réduire les incertitudes quant aux exigences auxquelles il faut satisfaire pour obtenir l'autorisation de mise sur le marché.

Planification des écarts relativement aux normes d'innocuité et d'efficacité

Dans le cas des médicaments susceptibles de s'éloigner des normes habituelles d'innocuité et d'efficacité afin d'établir un profil risques avantages, la rapidité de planification et de consultation, ainsi que l'inclusion d'un plus grand éventail de décideurs, seront essentielles. Ces écarts devront être justifiés au moyen d'une démarche fiable et transparente intégrant un degré d'examen minutieux. Les fabricants devront, par exemple, planifier de démontrer qu'un médicament a un profil risques avantages acceptable lorsque de nouvelles méthodes cliniques ont été utilisées qui peuvent ou non avoir été validées au même degré que les méthodes traditionnelles ou lorsqu'il n'est pas possible de conduire des études cliniques sur des humains.

Les avantages de ces nouvelles approches peuvent comprendre un accès accéléré au marché et la capacité de surmonter la difficulté de n'être pas en mesure de démontrer l'innocuité et l'efficacité d'un médicament en raison de limites réelles de réalisation d'essais cliniques. Il y a toutefois des réserves considérables à de tels écarts, notamment du fait que l'homologation initiale fondée sur un jeu non traditionnel ou limité de données accroît le degré d'incertitude quant à l'efficacité et à l'innocuité du médicament. Dans ce scénario, fournir plus de certitude en matière d'innocuité et d'efficacité après la commercialisation est une tâche particulièrement difficile.

La cueillette de données fiables après la commercialisation d'un médicament en est à ses premiers balbutiements. Le recrutement de volontaires dans des études nécessaires à la vérification de l'efficacité et de l'innocuité après la commercialisation présente de véritables enjeux éthiques et logistiques. Par exemple, des patients pourraient être réticents à s'enrôler dans une étude contrôlée sur un médicament parce qu'il y aurait une possibilité qu'ils reçoivent un placebo plutôt que le médicament à l'étude. D'autres problèmes existent par rapport au véritable statut d'une autorisation de mise en marché alors que le profil risques avantages d'un médicament n'est pas bien établi.

Voir le document de travail « Normes de preuve pour l'autorisation de mise en marché des médicaments sur ordonnance ».

Comité réuni préalablement à la présentation

L'approche proposée de gestion des écarts relativement aux normes d'innocuité et d'efficacité consiste à obtenir la participation d'experts et de décideurs clés à la démarche de planification et de décision. Cela peut aider à savoir avec certitude :

• si un médicament ou une classe de médicaments se prête bien à l'approche souple et s'il existe une justification adéquate pour cet écart;
  
  
• le type spécifique d'études qui serait acceptable pour rencontrer les normes de la preuve requise pour l'autorisation de mise en marché initiale;
  
  
• ce que seraient les plans pour assurer l'accroissement des données nécessaires à l'évaluation significative des risques et des avantages tout au long du cycle de vie.

Les membres du comité auraient une expertise et des points de vue variés et pourrait inclure, à part Santé Canada, des représentants de groupes de patients, des éthiciens, des professionnels de la santé et d'autres intervenants. Les décisions prises par ce comité s'appliqueraient seulement aux médicaments pour lesquels on envisage une approche flexible. Les décisions seraient prises tôt dans le processus, idéalement avant que le fabricant mène des études.

Planification de la gestion du cycle de vie entier

Beaucoup d'activité de planification sera réalisée lorsqu'un fabrican procédera à des études traditionnelles. La planification devrait faire partie du cycle de vie entier du médicament. Le modèle proposé d'homologation progressive comprend une exigence de plan de gestion du cycle de vie de tous les médicaments. Ce plan recensera les études poussées prévues, y compris les essais cliniques contrôlés et l'étude des effets utiles, ainsi que toute nouvelle indication prévisible. Il comprendra :

• une stratégie de gestion des risques laquelle seront intégrées la planification de la pharmacovigilance (voir le document de travail « Planification de la pharmacovigilance »), l'atténuation des risques, la production de rapports sur l'innocuité et la communication des risques;
  
  
• une stratégie de gestion de la qualité au cours du cycle de vie, dont feront partie des plages ou paramètres pré autorisés de modification que pourra apporter le fabricant aux médicaments sans avoir à soumettre de présentation.

Le plan de gestion du cycle de vie serait déposé et étudié avant que le médicament ne fasse l'objet d'une autorisation de mise en marché. Il serait assujetti à des mises à jour au fil des progrès des connaissances sur le médicament.

L'information de contact pour le projet d'homologation progressive.