Santé Canada
www.sc-hc.gc.ca
Liens de la barre de menu commune
Liens institutionnels
| nom du contact Bureau des politiques |
Et aussi disponible en format PDF [orph_pol-fra.pdf] pages : 24, taille : 65K, date : 1997-01-16 |
Politique sur les médicaments orphelins
Direction des médicaments
Pré Tunney
Indice de l'adresse 0702A
OTTAWA (Ontario)
K1A 0L2
Votre dossier :
Notre dossier : 96-037419
16 janvier 1997
LETTRE EXPÉDIÉE AUX ASSOCIATIONS
Objet : Politique sur les médicaments orphelins
Vous trouverez ci-joint un rapport de la Direction des médicaments qui analyse la nécessité d'une politique sur les médicaments orphelins au Canada. Le rapport conclut que les Canadiens ont accès aux médicaments essentiels utilisés dans le traitement de maladies rares dans le cadre de programmes comme le Programme de distribution des médicaments d'urgence.
Le rapport recommande que pour le moment, aucun changement ne soit apporté aux politiques et aux règlements en vigueur.
Le rapport est maintenant disponible sur le site Web du Programme des médicaments et peut être accédé de la page POLITIQUES, dans la section POLITIQUES EXTERNES ÉMISES, et porte le titre "Politique sur les médicaments orphelins".
Pour toutes questions ou observations au sujet de ce rapport, n'hésitez pas à communiquer avec moi au (613) 957-0369.
Le directeur général,
Original signé par
Dann M. Michols
Pièce jointe
Questions de politique
de la Direction des médicaments
le 27 novembre 1996
961127.INT
POLITIQUE EN MATIÈRE DE MÉDICAMENTS ORPHELINS
Question
Ce document décrit la politique en matière de médicaments orphelins au Canada.
Sommaire
Les médicaments orphelins sont ces médicaments que l'on utilise dans le traitement de maladies rares. En général, l'on considère qu'une maladie est rare si elle n'atteint pas plus de 650 à 1000 personnes par million de personnes. L'Organisation mondiale de la santé (OMS) a identifié 5000 maladies rares, dont 4000 semblent être liées à des facteurs génétiques.
Les médicaments orphelins peuvent inclure de nouvelles entités chimiques, des médicaments connus qui n'ont jamais été autorisés pour traiter une indication orpheline connue, ou des médicaments qui ont été autorisés à un moment donné mais qui sont maintenant retirés du marché. Certains de ces médicaments n'ont pas de "parrains" au sein de l'industrie parce que leur rentabilité potentielle est tellement restreinte qu'il n'est pas raisonnable d'envisager le recouvrement des coûts de développement et/ou de commercialisation. Par conséquent, certains s'inquiètent de la possibilité que l'on ne développe pas des médicaments destinés aux maladies rares et que l'on ne met pas ceux-ci à la disposition des personnes qui en ont besoin. Ceci pose un risque potentiel et considérable pour la santé publique.
Historique de la politique en matière de médicaments orphelins au Canada.
Aucune politique n'a jamais été élaborée au Canada.
Ni l'industrie pharmaceutique ni les groupes d'intérêt spécial n'ont exercé une pression suffisamment forte pour inciter à l'élaboration d'une politique en matière de médicaments orphelins au Canada. L'Association canadienne des fabricants de produits pharmaceutiques fait pression pour l'élaboration d'une politique concernant les médicaments orphelins dans le but d'encourager la recherche et le développement pharmaceutique dans ce domaine.
Le docteur Gagnon recommandait en juillet 1992, que le Canada définisse une politique précise concernant les médicaments orphelins et envisage la possibilité de faire la promotion de ce type de médicament, ici au Canada, en offrant des incitations fiscales ainsi qu'une protection spéciale du marché. L'on recommandait également qu'une autorisation conditionnelle(1) soit considérée dans le cas des médicaments orphelins.
L'on prévoyait que les avantages d'une telle politique comporteraient non seulement un accès facile et rapide aux médicaments essentiels et une réduction des coûts de soins de santé, mais aussi la promotion de la recherche et du développement des produits pharmaceutiques au Canada. (2)
En avril 1993, la Direction des médicaments a élaboré le projet de renouvellement (M-05) qui visait à formuler une politique sur les médicaments orphelins dotée d'une approche canadienne. Le projet est présentement sous la surveillance de la Stratégie prioritaire sur le développement des programmes.
1 Un avis de conformité basé sur des marqueurs de substitution délivré à la condition que le fabricant mène et soumette des études de confirmation postérieures à mise sur le marché.
2 Réf. Revue du système canadien d'approbation des médicaments, juillet, 1992.
La Situation actuelle au Canada
1. La Loi et les Règlements sur les aliments et les drogues
Il n'existe aucune référence aux médicaments orphelins contenue dans la Loi et les Règlements sur les aliments et drogues. Les règlements établis selon la Loi sur les aliments et drogues relatifs aux médicaments orphelins se limiteraient à leur fabrication et leurs conditions de vente. Il n'existe aucun mécanisme contenu dans cette loi qui favorise la recherche ou qui concerne autrement la disponibilité des médicaments orphelins.
Les règlements sur les médicaments d'urgence s'appliqueraient aux médicaments orphelins.
2. Accès aux médicaments dont l'emploi n'est pas approuvé
Présentement, il y a des programmes en place qui visent à assurer que les canadiens ont accès à des médicaments, notamment les médicaments orphelins qui n'ont pas reçu un avis de conformité (ADC).
- Le Programme de médicaments d'urgence (PMU)
- PMU permet, dans les cas d'urgence, la délivrance de médicaments
que normalement l'on ne peut vendre ni aux médecins, ni aux dentistes,
ni aux vétérinaires au Canada.
- Il donne également accès aux médicaments dans des cas qui ne sont
pas urgents, notamment les médicaments que l'on utilise dans le traitement
de troubles rares (médicaments orphelins). Ces médicaments représentent
un faible pourcentage de tous les médicaments demandés dans le cadre
du PMU.
- La Direction des médicaments fournit un cadre juridique donnant accès
aux médicaments utilisés dans le PMU, sans assurer l'innocuité de ces
médicaments. Les praticiens qui se servent du programme doivent accepter
de faire rapport sur les résultats des thérapies entreprises avec le
médicament, y compris toute réaction néfaste.
- Selon le processus de renouvellement de la Direction des médicaments,
l'on a amorcé l'élaboration de politiques de manière à fusionner le
PMU et le Programme d'accès spécial (PAS). PAS visera à améliorer l'efficacité
du nouveau processus touchant l'autorisation et la délivrance des médicaments
non-approuvés dans des situations urgentes et non-urgentes. Le programme
proposé permettrait aux fabricants de distribuer un médicament à un
praticien dans un cas d'urgence sans une autorisation préalable de la
Direction des médicaments. Dans des cas non-urgeants, l'on permettrait
au fabricant de distribuer un médicament à un praticien pour traiter
jusqu'à 50 patients dès réception d'une autorisation de délivrance de
la Direction des médicaments. Après avoir examiné la documentation disponible,
la Direction des médicaments pourrait refuser d'autoriser la délivrance
en bloc du médicament pour traiter jusqu'à 50 personnes et recommander
que des essais cliniques formels soient effectués.
- Un autre objectif du PAS sera de s'assurer que tous les praticiens
au Canada sont tenus au courant du programme et que ceux-ci ont un accès
égal aux médicaments qui sont disponibles par l'entremise du programme.
- PMU permet, dans les cas d'urgence, la délivrance de médicaments
que normalement l'on ne peut vendre ni aux médecins, ni aux dentistes,
ni aux vétérinaires au Canada.
- Drogue nouvelle de recherche (DNR)
- La Direction des médicaments vérifie la sécurité des recherches cliniques
proposées par l'entremise du processus d'évaluation des présentations
des DNR. Elle peut également fournir de l'aide aux fabricants lors de
la conception et du développement des essais cliniques.
- Les personnes qui remplissent les critères d'inclusion peuvent avoir
accès aux médicaments qui ne sont pas approuvés aux Canada par l'entremise
d'un essai clinique autorisé. Normalement, les participants sont répartis
au hasard dans différents domaines de traitement. Par conséquent, il
se peut que le participant ne soit pas traité avec le nouveau médicament
à l'étude. Certains essais cliniques comportent un domaine de traitement
ouvert, selon lequel les patients admissibles ne sont pas répartis au
hasard dans un domaine de traitement particulier et peuvent recevoir
des traitements avec le médicament à l'étude de façon "ouverte".
- Les personnes qui ne remplissent pas les critères d'inclusion de
l'essai clinique peuvent à l'occasion avoir accès au nouveau médicament
par l'entremise du PMU.
- La Direction des médicaments vérifie la sécurité des recherches cliniques
proposées par l'entremise du processus d'évaluation des présentations
des DNR. Elle peut également fournir de l'aide aux fabricants lors de
la conception et du développement des essais cliniques.
- Importation de médicaments à usage personnel
- Selon les règlements de la Loi sur les aliments et drogues, une personne n'a pas le droit d'importer un médicament au Canada pour des raisons commerciales. Cependant, l'on a interprété ces règlements de manière à permettre aux individus d'importer des médicaments au Canada à usage personnel. En général, toute importation qui dépasse un approvisionnement de trois mois n'est pas considérée comme étant à usage personnel.
3. Les Mécanismes d'approbation accélérée
Les programmes suivants fournissent des mécanismes qui permettent un accès rapide aux médicaments, notamment aux médicaments orphelins que l'on utilise pour le traitement d'une maladie fatale pour laquelle aucune autre thérapie n'existe.
- Évaluation prioritaire
- La Lettre de renseignements #804 du 23 juin 1992, donne un aperçu
des critères d'admissibilité régissant le processus d'évaluation prioritaire
(traitement des présentations en priorité) :
"Une présentation de drogue nouvelle sera prise en considération pour un "traitement de présentation en priorité" lorsque le comité consultatif d'experts est d'avis que;
- le médicament est une première inscription d'une nouvelle substance
active;
- le médicament est indiqué pour traitement ou le diagnostic d'une
maladie ou d'une condition grave, fatale ou débilitante de façon sévère;
- il existe des preuves cliniques que le médicament peut fournir un
gain thérapeutique important, c'est-à-dire que le médicament peut être
plus sécuritaire ou offrir un traitement ou un diagnostic plus efficace
pour une maladie pour laquelle aucun médicament sur le marché n'offre
un diagnostic ou un traitement adéquat, ou pour laquelle il n'y a pas
de médicament sur le marché canadien."
- Dans le cadre du processus de renouvellement, la politique de la
Direction des médicaments sur l'évaluation prioritaire est présentement
à l'étude.
- le médicament est une première inscription d'une nouvelle substance
active;
- La Lettre de renseignements #804 du 23 juin 1992, donne un aperçu
des critères d'admissibilité régissant le processus d'évaluation prioritaire
(traitement des présentations en priorité) :
- Approbation conditionnelle
- Le document de consultation intitulé "Un nouveau cadre pour la délivrance
des licences au Canada"(janvier 1996), contient une proposition au sujet
des licences conditionnelles à la page 31 :
"La Direction des médicament peut délivrer des licences conditionnelles pour des produits pharmaceutiques qui sont assujettis aux exigences antérieures à la mise sur le marché de la Catégorie I et aussi à l'évaluation prioritaire basée sur un avantage thérapeutique. Les facteurs suivants s'appliquent à des licences conditionnelles :
- le détenteur de licence doit soumettre des études de confirmation
postérieures à la mise sur le marché afin de démontrer que le produit
pris en considération comporte un avantage clinique qui est basé sur
des marqueurs de substitution ou sur les premiers résultats d'essais;
- les détenteurs de licences doivent comprendre qu'une licence conditionnelle
est accompagnée d'une présomption de non-renouvellement;
- la Direction des médicaments peut annuler la licence si des soucis
quant à l'innocuité du produit surviennent, basés sur les études de
confirmation et sur les données recueillies et signalées lors de la
période pendant laquelle la licence conditionnelle est en vigueur; et
- une licence conditionnelle représente la première étape vers l'obtention
d'une licence de catégorie(3) si les études de confirmation démontrent qu'un médicament approuvé
initialement sur la base des marqueurs de substitution ou des premières
résultats d'essai offre l'avantage clinique exigé."
- Un groupe de travail interne étudie présentement les options de politiques en vue de fournir l'équivalent d'un avis de conformité avant la mise en oeuvre du Nouveau cadre pour la délivrance des médicaments.
- le détenteur de licence doit soumettre des études de confirmation
postérieures à la mise sur le marché afin de démontrer que le produit
pris en considération comporte un avantage clinique qui est basé sur
des marqueurs de substitution ou sur les premiers résultats d'essais;
- Le document de consultation intitulé "Un nouveau cadre pour la délivrance
des licences au Canada"(janvier 1996), contient une proposition au sujet
des licences conditionnelles à la page 31 :
3 Le Nouveau Cadre pour la Délivrance des Médicaments prévoit 4 types ou catégories de licence. L'évaluation des produits pharmaceutiques postérieure à la mise sur le marché est basée sur ces 4 types de licence : Catégories A,B.C et D. La Catégorie A exige que l'on signale le plus grand nombre de données et d'activités alors que la Catégorie D exige le plus petit nombre.
4. Autres outils législatifs/réglementaires
Les outils législatifs ou réglementaires suivants sont pertinents à l'élaboration et à l'introduction d'une politique sur les médicaments orphelins au Canada.
- Le Recouvrement des coûts, la Loi et règlement sur la gestion
des finances publiques
- L'introduction de la politique sur le recouvrement des coûts
en matière d'approbation de médicament est devenue un règlement le 1
septembre 1995.
- Il existe une disposition selon le Règlement sur le prix à payer
pour l'évaluation des drogues qui prévoit une réduction des frais
dans le cas de médicaments qui ont peu de potentiel commercial :
"Quiconque dépose une présentation, un supplément à une présentation ou une demande visé à l'un des articles 4 à 8, peut demander au ministre ou au Directeur, selon le cas, de réduire le prix à payer aux termes du présent règlement.
Le ministre ou le Directeur, selon le cas, agrée la demande mentionnée au paragraphe (2) lorsque les conditions suivantes sont réunies :
- il y a des motifs raisonnables de croire qu'au cours de la période de vérification
du prix à payer les recettes du demandeur provenant de la vente au Canada
de la drogue visée par la présentation, le supplément ou la demande, seront
égales à moins de 10 fois le montant du prix à payer calculé conformément
aux articles 4 à 8 et 11;"
- La plupart des médicaments orphelins seraient admissibles à cette
réduction en raison de la petitesse de leur part du marché.
- L'introduction de la politique sur le recouvrement des coûts
en matière d'approbation de médicament est devenue un règlement le 1
septembre 1995.
- Protection par brevet, la Loi sur les brevets
- La protection par brevet offerte aux médicaments est comparable à
celle offerte dans d'autres pays (20 ans à partir de la date où
la présentation est déposée). Contrairement à d'autres pays du G-7,
le Canada n'accorde pas de prolongation de brevet en vertu de la Loi
sur les brevets.
- Certains médicaments orphelins ne peuvent pas être brevetés, notamment
ceux dont les brevets ont déjà expiré ainsi que certaines substances
naturelles.
- La protection par brevet offerte aux médicaments est comparable à
celle offerte dans d'autres pays (20 ans à partir de la date où
la présentation est déposée). Contrairement à d'autres pays du G-7,
le Canada n'accorde pas de prolongation de brevet en vertu de la Loi
sur les brevets.
- Encouragements de recherche et développement, la Loi de l'impôt
sur le revenu
- Dans le cadre du programme fédéral d'encouragements fiscaux en matière
de recherche scientifique et développement expérimental(RS & DE),
certains recherches et développement (R & D) effectués par les compagnies
pharmaceutiques sont admissibles à un crédit d'impôt de R&D. Afin
de déterminer quelles dépenses sont admissibles aux RS&DE, l'on
utilise des critères d'exclusion standard. La recherche doit tester
une certaine hypothèse et représenter un avancement scientifique.
- La plupart des médicaments orphelins seraient admissible à ce crédit
d'impôt.
- Ce programme offre une incitation à la recherche et développement qui est équivalent à celle que l'on trouve dans la plupart des autres pays.
- Dans le cadre du programme fédéral d'encouragements fiscaux en matière
de recherche scientifique et développement expérimental(RS & DE),
certains recherches et développement (R & D) effectués par les compagnies
pharmaceutiques sont admissibles à un crédit d'impôt de R&D. Afin
de déterminer quelles dépenses sont admissibles aux RS&DE, l'on
utilise des critères d'exclusion standard. La recherche doit tester
une certaine hypothèse et représenter un avancement scientifique.
Situation actuelle aux États-Unis
La Orphan Drug Act (4 janvier 1983) accorde une désignation de médicament orphelin basée sur la prévalence de la maladie pour laquelle le médicament est indiqué.(4) Dès septembre 1995, 472 médicaments portaient la désignation de médicament orphelin aux États-Unis.
Les fabricants de médicaments orphelins sont admissibles à recevoir de l'aide pour formuler des protocoles de recherche ainsi que des crédits d'impôt et des subventions pour mener des recherches cliniques qui favorisent le développement. Une fois que l'emploi d'un médicament orphelin est approuvé, la loi prévoit une exclusivité du marché pendant une période de 7 ans au fabricant, à condition que le médicament soit exploité selon les termes de sa désignation et approbation. Une seconde présentation peut être approuvée par la FDA et une autre période de 7 ans d'exclusivité accordée au médicament pour une utilisation nouvellement approuvée.
Les médicaments orphelins sont assujettis aux mêmes critères d' évaluation que d'autres médicaments. Afin d'obtenir l'autorisation de mise sur le marché, l'innocuité et l'efficacité du médicament orphelin doivent être établies par des études adéquates et bien contrôlées.
Les difficultés qu'ont éprouvé les fabricants à obtenir des brevets de procédé pour des produits de la biotechnologie aux États-Unis ont poussé ceux-là à chercher à obtenir des désignations de médicament orphelin. Les fabricants se servaient de la disposition d'exclusivité contenue dans la Orphan Drug Act pour combler la lacune dans la protection par brevet. En 1995, le congrès américain a fait adopter la Biotechnology Patent Protection Act ,ce qui a permis l'autorisation des brevets de procédé pour des inventions de la biotechnologie. Cependant, l'on utilise encore très souvent la disposition prévoyant l'exclusivité du marché pour obtenir la désignation de médicament orphelin, dans le but de mettre au point des médicaments qui ne sont pas brevetables ou lorsque le brevet est sur le point d'expirer ou peu après l'autorisation de mise sur le marché.
Le programme de la voie parallèle et les DNR de traitement fournissent un accès aux médicaments qui ne sont pas approuvés aux personnes résidant aux États-Unis. L'accès aux nouveaux médicaments peuvent également être facilité par le processus d'autorisation accéléré (semblable à désignation conditionnelle canadienne du ADC que l'on a proposée).
Analyse de la situation actuelle aux États-Unis
Comparaison des désignations et approbations de médicaments orphelins aux États-Unis avec celles au Canada.
- environ 83 sur 472 médicaments qui ont reçu la désignation de médicament
orphelin aux États-Unis sont approuvés au États-Unis.
- environ 52 sur 83 des médicaments orphelins approuvés aux États-Unis
sont aussi approuvés au Canada. Cependant, il est possible que l'indication
pour laquelle un médicament est approuvé au Canada ne corresponde pas
à l'indication pour laquelle le médicament a reçu sa désignation de
médicament orphelin aux États-Unis.
- des 31 médicaments qui restent, il y en a 23 qui sont approuvés aux
États-Unis et non au Canada. Ils sont disponibles au Canada par l'entremise
du PMU.
- selon la base de données du PMU, il semble qu'aucune demande n'ait été faite par l'entremise du PMU pour les 8 médicaments qui restent.
Comparaison du PMU avec les désignations et approbations de médicaments orphelins aux États-Unis.
- une analyse des données sur le PMU au Canada a identifié environ
28 médicaments qui avaient été demandés de la part de plus de 100 patients
pendant la période de 10 mois allant de janvier à octobre,1995. L'inconsistance
dans les méthodes de signaler les données, et l'incapacité de manipuler
éléctroniquement les données de la base de données du PMU ont rendu
difficile l'obtention de chiffres exacts.
- sur les 28 médicaments identifiés, l'on a présenté une PDN pour 4
des médicaments et une DNR pour six des médicaments.
- ensuite, l'on a comparé chacun des 28 médicaments à la liste de médicaments
qui avaient reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis
- 5 médicaments sur les 28 identifiés avaient reçu la désignation de
médicament orphelin au États-Unis.
- un médicament sur les 5 qui ont reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis a également reçu l'autorisation de mise sur le marché aux États-Unis.
Situation actuelle dans d'autres pays
Le Japon est le seul autre pays qui a un programme visant les médicaments orphelins. Le programme est semblable à celui des États-Unis, et dispose d'initiatives qui visent à stimuler la recherche et développement dans le domaine des médicaments orphelins. Afin de recevoir la désignation de médicament orphelin au Japon, il faut que le médicament soit indiqué pour une maladie qui a une prévalence de moins de 0,05% de la population. La prévalence de la maladie citée dans la définition américaine équivaut à environ 0,1% de la population. La population de ces deux pays est considérablement plus grande que celle du Canada. Le vrai nombre de personnes qui sont atteintes de maladies rares au Canada est donc moins que celui dans ces deux autres pays.
L'élaboration d'une politique concernant les médicaments orphelins fait partie du plan de travail de la Commission européenne. Cette dernière envisage de rendre public un document de politique d'ici l'automne 1996. L'on s'attend à ce que peu de changements d'ordre législatif soient nécessaires pour mettre en oeuvre une politique relative aux médicaments orphelins. En accord avec l'autorité qu'a la Commission sur ses pays membres, l'on s'attend à ce que la politique vise à promouvoir la recherche et développement des médicaments orphelins et à encourager l'accès à ces médicaments dans chacun des pays membres par l'entremise de leurs propres programmes. (voir annexe 1).
Les programmes concernant les médicaments orphelins aux États-Unis et au Japon ainsi que le programme qui est attendu de la Commission européenne font partie d'une stratégie industrielle qui vise à encourager le développement et la coordination de recherche dans le domaine des médicaments orphelins.
La plupart des pays, y compris les États-Unis, donnent accès au médicaments non-approuvés par l'entremise des programmes semblables au PMU du Canada. (voir annexe 1)
4 Définition américaine d'un médicament orphelin : un produit (médicament, produit biologique,instrument médical ou aliment) conçu à des fins médicales qui est indiqué pour une maladie ou condition rare (p.ex. une prévalence, et non une incidence, de moins de 200,000 personnes atteintes aux États-Unis) ou un produit pour le traitement d'une maladie ou condition qui atteint plus de 200,000 personnes aux États-Unis mais pour lequel il n'existe aucun espoir raisonnable de récupérer les coûts de développement et de distribution d'un médicament conçu pour une telle maladie ou condition aux Etats-Unis. Des tests diagnostics sont admissibles seulement si la population américaine à qui l'on fait subir les tests de dépistage est moins de 200,000 personnes.
Points à considérer
1. L'accès aux médicaments orphelins
- La majorité des médicaments orphelins (63%) qui sont approuvé aux
États-Unis sont approuvés au Canada. Cependant, il est possible que
l'indication pour laquelle le médicament est indiqué ne corresponde
pas à l'indication pour laquelle le médicament a reçu sa désignation
de médicament orphelin au États-Unis. La plupart des médicaments qui
restent sont disponibles par l'entremise du PMU. Quatre-vingt deux p.cent
des médicaments les plus demandés par l'entremise du PMU de janvier
à octobre 1995 n'avaient pas reçu la désignation de médicament orphelin
aux États-Unis. Les médicaments qui ont reçu la désignation de médicament
orphelin aux États-Unis représentent une petite partie de tous les médicaments
demandés par l'entremise du PMU au Canada.
- Tous les pays semblent avoir des programmes en place qui visent à
donner accès aux médicaments non-approuvés, incluant ceux utilisé dans
le traitement de maladies rares. L'exercice de la médecine est tel que
les praticiens impliqués dans le traitement des patients qui sont atteints
de maladies rares sont au courant de la recherche dans leur domaine
d'expertise et, de ce fait ils cherchent activement les médicaments
indiqués pour ces patients. De plus, ils peuvent ordonner des médicament
approuvés pour des utilisations non-approuvées. Il est possible que
certains praticiens ne connaissent pas le PMU. Le PAS visera à faciliter
l'accès aux médicaments non-approuvés en sensibilisant les praticiens
au programme.
- Selon le cadre pour la délivrance de licences de médicaments proposé,
il est possible que certains médicaments orphelins soient admissibles
à une autorisation de mise sur le marché par l'entremise de la délivrance
conditionnelle. La proposition actuelle touchant la délivrance de licences
conditionnelles au Canada exigerait que ces médicaments soient aussi
admissibles à l'évaluation prioritaire. Ceci serait compatible avec
la directive actuelle de l'Union européenne qui permet l'autorisation
de mise sur le marché de certains médicaments basée sur un dossier limité.
- Certains fabricants demandent un prix pour les médicaments qu'ils fournissent par l'entremise du PMU. Des régimes de médicament provinciaux et des tiers payeurs ne défraient pas le coût de ces médicaments parce qu'ils ne sont pas approuvés au Canada. Dans certains cas, un accès réduit à un médicament, basé sur les moyens pécuniaires, peut en résulter.
Conclusions :
- L'utilisation des médicaments approuvés au Canada pour des indications
orphelines non-approuvés représente une utilisation non-indiquée sur
l'étiquette. L'évaluation postérieure à la mise sur le marché des
produits pharmaceutiques proposés selon le Cadre pour la délivrance
des médicaments pourrait fournir une occasion à la Direction des médicaments
d'encourager les fabricants à soumettre des données sur des indications
nouvelles, notamment les indications orphelines pour un médicament.
- Plusieurs programmes visant à assurer que les Canadiens ont accès
aux médicaments dont l'emploi n'est pas approuvé, incluant les médicaments
orphelins, sont présentement en place.
- Le programme d'évaluation prioritaire de la Direction des médicaments
et la proposition de délivrer des licences conditionnelles offrent
deux mécanismes qui accélèrent l'accès aux médicaments, y compris
les médicaments orphelins, qui traitent les conditions fatales pour
lesquelles aucune autre thérapie n'existe.
- Le paiement des coûts des médicaments non-approuvés au Canada effectué par des régimes médicaux provinciaux et par des tiers payeurs est une question qui n'a pas encore été résolue. Elle pourrait rendre difficile l'accès aux médicaments pour des raisons pécuniaires.
2. Encouragements de recherche et développement au Canada
- La recherche et développement en matière de médicaments orphelins
est admissible au Programme d'encouragements fiscaux de RS&DE selon
la Loi de l'impôt sur le revenu. De plus, la disposition régissant
la réduction des prix à payer dans le cas des médicaments qui s'adressent
à un petit marché aux termes du Règlement sur le prix à payer pour
l'évaluation des drogues s'applique aux médicaments orphelins.
- La protection par brevet offerte aux médicaments au Canada est comparable
à celle offerte dans d'autres pays. Contrairement aux États-Unis, le Canada a
toujours accordé des brevets pour des procédés de la biotechnologie.
En revanche, la disposition d'exclusivité contenue dans les programmes
de médicaments orphelins au Japon et aux États-Unis offre un stimulant
aux fabricants qui n'est pas disponible au Canada.
- Le programme des médicaments orphelins aux États-Unis et les stimulants
semblables que l'on offre aux fabricants japonais, ainsi que ceux que
l'on prévoit du côté de la Commission européenne, font partie d'une
stratégie industrielle qui vise à appuyer le développement et la coordination
de la recherche dans le domaine des médicaments orphelins. Tous ces
pays ont une population qui est considérablement plus grande que celle
du Canada. La population canadienne n'est peut-être pas assez grande
pour soutenir d'important R&D dans ce domaine.
- Il existe des agences d'aide (p.ex. la CRM et le CNR et diverses associations qui se consacrent à des maladies spécifiques) qui subventionnent la recherche et développement dans des domaines ciblés. Des domaines prioritaires de recherche relatifs aux médicaments orphelins pourraient être identifiés dans le but de subvenir aux besoins en matière de santé.
Conclusions
- Les incitations fiscales sont comparables à celles offertes dans d'autres
pays.
- L'absence d'une disposition régissant l'exclusivité du marché a un
effet dissuasif sur les fabricants pour qui l'octroi d'un brevet est impossible
ou insuffisant.
- Il est possible que le nombre de personnes atteintes de maladies rares au Canada ne soit pas assez grand pour soutenir d'importants essais cliniques de recherche et de développement dans le domaine des médicaments orphelins.
3. La loi et les règlements sur les aliments et drogues comme véhicule de la législation en matière de médicaments orphelins
- La fabrication et la vente de tout médicament, y compris les médicaments
orphelins, sont réglementées conformément à la loi et les règlements
sur les aliments et drogues. Il n'y a aucune référence aux médicaments
orphelins contenue dans la loi et les règlements sur les aliments
et drogues.
- Les règlements établis conformément à la loi sur les aliments
et drogues et s'adressant aux médicaments orphelins se limiteraient
à leur fabrication et leur vente. Cette loi ne contient aucun mécanisme
pour promouvoir la disponibilité des médicaments orphelins.
- D'autres lois, notamment la Loi sur les brevets la Loi de l'impôt sur le revenu contiennent déjà des mécanismes qui protègent la propriété intellectuelle et qui permettent des incitations à l'investissement en matière de recherche et développement, même si la Loi sur les brevets ne contient pas d'incitation touchant la prolongation du brevet.
Conclusions
- La loi sur les aliments et drogues à elle seule fournit un instrument limité susceptible de mettre en oeuvre une politique concernant les médicaments orphelins au Canada. Pour faire un ensemble cohérent, il faudrait effectuer des changements d'ordre réglementaire et les réunir à des modifications à la loi sur les brevets et la loi sur l'impôt.
Recommandation
1. L'on ne recommande aucune modification à la loi sur les aliments et drogues ni à ses règlements pour préparer une politique touchant les médicaments orphelins. Les canadiens ont déjà accès aux médicaments qui ont reçu la désignation de médicament orphelin et l'autorisation de mise sur le marché aux États-Unis par le processus normal de l'autorisation de médicament, par le PMU ou le PAS, ou potentiellement par l'initiative conditionnelle du ADC.
Original approuvé par
Dann M. Michols
Directeur général
Direction des médicaments
ANNEXE I
MÉDICAMENTS ORPHELINS - INTERNATIONAL
| PAYS | DESCRIPTION |
|---|---|
| Australie |
|
| Canada |
|
| Union européenne |
|
| France |
|
| Japon |
|
| Royaume-Uni |
|
| É-U |
|
